Jeden Tag nehmen Millionen Menschen Medikamente ein, die ihnen nicht helfen. Die zehn am häufigsten konsumierten Medikamente in den USA erzielen nur bei zwischen 1 von 25 und 1 von 4 Menschen den gewünschten Effekt. Von einigen Wirkstoffen, wie Statinen – die routinemäßig als Cholesterinsenker eingesetzt werden – profitiert gerade einmal eine Person von 50. Es gibt sogar Medikamente, die für bestimmte ethnische Gruppen gefährlich sind, weil die klassischen klinischen Studien in der der Regel mit weißen westlichen Teilnehmern durchgeführt werden.
Im Januar 2015 kündigte US-Präsident Obama eine nationale Initiative für Präzisionsmedizin in Höhe von 215 Millionen US-Dollar an. Diese beinhaltet unter anderem die Einrichtung einer nationalen Gen- Datenbank.
In der Präzisionsmedizin wird großer Wert auf die individuelle Variabilität von Patienten gelegt, die zwar die gleiche Erkrankung haben, durch ihre genetischen Unterschiede jedoch verschiedene Behandlungsstrategien erforderlich sein können.
So konnte zum Beispiel herausgefunden werden, dass das Medikament Imatinib die Überlebensrate von Leukämie-Patienten mit einer bestimmten chromosomalen Abnormalität in ihrem Tumor verdoppelt.
Im Rahmen der personalisierten Medizin wird eine Vielzahl von Faktoren getestet – unter anderem genetische und umweltbedingte, die das Ansprechen eines Patienten auf eine bestimmte Behandlung beeinflussen können. Dazu kommen überwiegend Einzelfallstudien zum Einsatz. Ärzte haben diese lange in ad-hoc-Manier durchgeführt. Zum Beispiel verschreibt ein Arzt einen Blutdrucksenker und überwacht die Wirkung auf den Blutdruck, bevor er gegebenenfalls das Medikament wechselt. Dieses Vorgehen wurde jedoch nur selten in angemessen designte Studien übertragen.
in großen populationsbasierten Medikamentenstudien erzielen Wissenschaftler häufig enttäuschende und wenig aussagekräftige Ergebnisse. Da nur wenige Daten über Faktoren wie Genetik, Lebensstil und Ernährung gesammelt werden, sind dann häufig weitere Studien nötig, um die Effizienz der Intervention zu validieren und die Wirkmechanismen bei den Respondern zu erforschen.
In Einzelfallstudien kann der Studienteilnehmer sicher als Responder oder Non-Responder in Bezug auf eine Behandlung eingestuft werden, wenn genügend Daten über einen adäquaten Zeitraum erhoben werden, und geeignete Kontrollinterventionen verwendet werden. Zusammengetragene Ergebnisse vieler Einzelfallstudien können dann Aufschluss geben, wie Untergruppen einer Population oder auch die gesamte Population besser behandelt werden können.
Kostenintensiv sind beide Wege, die Präzisionsmedizin schaut jedoch in vielen Fällen etwas genauer hin. Daher sollte ein Umdenken in der Wissenschaft, Pharmaindustrie und der Medizin stattfinden: Den klinischen Alltag könnte in solide Einzelfallstudien übertragen werden und Pharmaunternehmen sollten ihren Fokus von massentauglichen Medikamenten auf eine individuelle Therapieantwort verlagern.
Referenz: Shork NJ. Personalized medicine: Time for one-person trials. Nature 2015; 520(7549): 609-611. doi: 10.1038/520609a.
